Identification and Optimization of RNA-Splicing Modulators as Huntingtin Protein-Lowering Agents for the Treatment of Huntington's Disease

Longbin Liu  ¹ ,  Karine Malagu  ² ,  Alan F Haughan  ² ,  Vinod Khetarpal  ¹ ,  Andrew J Stott  ² ,  William Esmieu  ² ,  Huw D Vater  ² ,  Stephen J Webster  ² ,  Amanda J Van de Poël  ² ,  Cole Clissold  ² ,  Brett Cosgrove  ² ,  Benjamin Sutton  ² ,  Jonathan A Spencer  ² ,  Perla Breccia  ² ,  Emanuela Gancia  ² ,  Silvia Bonomo  ² ,  Tammy Ladduwahetty  ² ,  Ovadia Lazari  ² ,  Hiral Patel  ² ,  Helen C Atton  ² ,  Steve Clifton  ² ,  Daniel M Mota  ² ,  Dario Magnani  ² ,  Amy O'Neill  ² ,  Marta Stebbeds  ² ,  Natsuko Macabuag  ² ,  Daniel Todd  ² ,  Maria E Herva  ² ,  Philip Mitchell  ² ,  Mijke Visser  ³ ,  Sara Compte Sancerni  ³ ,  Laure Grand Moursel  ³ ,  Marta da Silva  ³ ,  Eva Kritikou  ³ ,  Taneli T Heikkinen  ⁴ ,  Tamuna Bolkvadze  ⁴ ,  Valentina Fodale  ⁵ ,  Debora Spadafora  ⁵ ,  Manuel Daldin  ⁵ ,  Alberto Bresciani  ⁵ ,  John E Mangette  ⁶ ,  Elizabeth M Doherty  ¹ ,  Matthew R Lee  ¹ ,  Todd Herbst  ¹ ,  Edith Monteagudo  ¹ ,  Douglas Macdonald  ¹ ,  Nikolay V Plotnikov  ¹ ,  Mark Chambers  ² ,  George McAllister  ¹ ,  Ignacio Muňoz-Sanjuan  ¹ ,  Celia Dominguez  ¹