Baliforsen

(別名: ISIS 598769; IONIS 598769; BIIB 065; ISIS-DMPK-2.5Rx)
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Baliforsen (ISIS 5987690) is an antisense oligonucleotide (ASO) that inhibits DMPK mRNA. Baliforsen binds within exon 9 of the human DMPK transcript to promote RNase H1-mediated degradation Baliforsen can be used for the research of myotonic dystrophy type 1.

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