Sepofarsen
Sepofarsen (QR-110) is an RNA antisense oligonucleotide targeting to the p.Cys998X mutation (also known as the c.2991+1655A>G mutation) in the CEP290 gene.
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- CAS 番号: 2227173-68-2
- 分子量:5962.00
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保管条件:
Please store the product under the recommended conditions in the Certificate of Analysis.
生物活性
製品説明
化学情報
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CAS 番号 2227173-68-2
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分子量 5962.00
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SMILES
[Sepofarsen]
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別名
QR 110
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輸送条件
Room temperature in continental US; may vary elsewhere.
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保管条件
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純度とドキュメンテーション
参考文献
[1]. Russell SR, Drack AV, Cideciyan AV, et al. Intravitreal antisense oligonucleotide sepofarsen in Leber congenital amaurosis type 10: a phase 1b/2 trial. Nat Med. 2022;28(5):1014-1021. [Content Brief]
[2]. Cideciyan AV, Jacobson SG, Ho AC, et al. Durable vision improvement after a single treatment with antisense oligonucleotide sepofarsen: a case report. Nat Med. 2021;27(5):785-789. [Content Brief]
Calculators
濃度 (開始) × 体積 (開始) = 濃度 (終了) × 体積 (終了)