RNA binder 2

RNA binder 2 (Compound 20) is a covalent inhibitor targeting the r(CUG)exp RNA in myotonic dystrophy type 1 (DM1). RNA binder 2 binds to RNA via a Hoechst scaffold, blocking MBNL1 binding and restoring normal splicing. RNA binder 2 is promising for research of DM1.

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  • Formule: C39H47ClN8O3
  • Masse moléculaire:711.30
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